AI 确实省了钱。但省的是账单里本来就不算最贵的那一段。
2026 年 3 月，礼来给英矽智能开了一张 1.15 亿美元的预付款支票，后续里程碑最高再加 26.3 亿。一家药企愿意先掏这么多钱，赌的只有一件事：AI 能把一款新药做出来的速度快过老办法。
而行业里那句被传了二十年的"一款新药十亿美元"，其实经不起细看。
最常被引用的是塔夫茨大学药物开发研究中心（Tufts CSDD）2016 年的估算：一款新药从立项到上市，现金支出约 14 亿美元，再加上这笔钱被占用十多年的时间成本（资本成本）约 11.6 亿，合计约 26 亿美元。所谓"十亿美元"，是更早、口径更低的说法。
更关键的一点：这 26 亿不是某一款药的账单，而是一笔分摊账。
制药行业有个残酷的常态，大约 90% 的候选药物最终失败。失败项目的钱不会消失，它被摊到少数成功的药上。所以"一款获批药 26 亿"的真实含义是：把十个项目的投入加总，落到那一个活下来的身上。
这篇文章只想干一件事：把这笔账一段一段拆开，看 AI 到底省掉了哪一段。
先给结论：AI 确实省了，省得还不算少。但它省的是账单里本来就不算最贵的那一段。
钱不是平摊的。临床阶段拿走了大约七成。
药物研发大致分五段：靶点发现与先导化合物、临床前研究、I 期临床、II 期临床、III 期临床，之后才是申报审批。
最经典的一套口径来自 Paul 等人 2010 年发表在《自然评论·药物发现》的框架：药物发现加临床前占 33%，临床开发从 I 期到申报占 63%，申报到上市占 5%。塔夫茨 2016 年的数据更直接：每款获批药的现金支出里，临床前约 4.3 亿美元（约 31%），临床 I 到 III 期约 9.65 亿美元（约 69%）。
而且越往后越贵。
| 阶段 | 占研发总成本（近似） | 单次试验／环节成本 | 说明 |
|---|---|---|---|
| 靶点发现与先导 | 约 5–10% | — | AI 介入最深的环节 |
| 临床前（含优化） | 约 25–35% | 现金支出约 4.3 亿／获批药 | 分子筛选、ADMET、安全性 |
| I 期 | 约 5–7% | 140 万–660 万美元 | 主要看安全性与药代 |
| II 期 | 约 10–15% | 700 万–1960 万美元 | 第一次看疗效，死亡之谷 |
| III 期 | 约 35–40% | 1150 万–5290 万美元 | 最贵、最长、最多患者 |
| 申报审批 | 约 2–5% | — | 约 85% 的申报能过 |
贵还不算最糟。最糟的是失败率高。
BIO 与 BioMedTracker 统计了 2006 到 2015 年、7455 个研发项目，得出各期成功率：I 期到 II 期 63.2%，II 期到 III 期只有 30.7%（全流程最低），III 期到申报 58.1%，申报到获批 85.3%。从 I 期算到上市，总体成功率约 9.6%。
| 阶段 | 成功率 | 说明 |
|---|---|---|
| I 期 → II 期 | 63.2% | 主要看安全性，通过率最高 |
| II 期 → III 期 | 30.7% | 全流程最低，死亡之谷 |
| III 期 → 申报 | 58.1% | 大样本验证疗效 |
| 申报 → 获批 | 85.3% | 监管环节通过率最高 |
| I 期 → 上市（总体） | 约 9.6% | 肿瘤药低至约 5% |
II 期为什么最危险？因为它是第一次在真人身上验证"这药到底有没有效"。动物模型和细胞实验都过了，一到人体可能全不管用。行业给它取了个名字：死亡之谷。
时间和钱是一回事。塔夫茨的数据里，非临床阶段平均 31 个月，临床阶段平均 95 个月，加起来超过十年。那 11.6 亿美元的资本成本，本质就是这十年的利息。
账单的重心很清楚：最贵、最容易失败、最没法压缩的，都在临床，尤其是 II 期和 III 期。
它证明了自己能省钱的地方，恰好不是账单最重的那一段。
从 2015 年前后开始，AI 主要从三个口子挤进药物研发。
第一个是靶点发现。传统做法靠科学家读文献、拼假设，一读就是几年。AI 的做法是把海量的基因组、蛋白组、临床数据一起喂进去，让它去找和疾病强相关的蛋白靶点。英矽智能的 PandaOmics 就是干这个的。
第二个是分子生成与设计。找到靶点之后，要找一个小分子去"卡住"它。传统是化学家一个个改结构、一个个合成测试，AI 是直接生成候选分子，再预测哪个更像药。
第三个是 ADMET 预测。吸收、分布、代谢、排泄、毒性，这些决定分子能不能成药的性质，是典型的"大规模化学数据上的模式识别问题"。溶解度、hERG 心脏毒性、代谢稳定性，AI 往往比化学家的直觉更快、更稳。
这三段有个共同点：它们都能被表述成"给定大量数据，预测一个化学或生物性质"。这正是机器学习的主场。
一个标志性事件是 AlphaFold。第二代能预测静态的蛋白结构，第三代能预测蛋白和小分子、DNA、RNA 的相互作用。它的意义是把"结构解析"从几个月的实验变成几个小时的预测，让百万级的虚拟筛选第一次成为一线手段。
诺华内部做过一件事：用计算方法筛 1500 万个化合物，最后只挑 60 个送进实验室做湿实验。传统的高通量筛选是反过来的，先做几十万个实验再说。
柱高代表该阶段占研发总成本的近似比例。青色是 AI 已经能显著介入的环节，集中在最前面；紫色是账单最重、也最贵的 III 期临床。
但请记住这些事发生在账单的哪一段。
靶点发现、分子设计、ADMET 预测、虚拟筛选，全都落在"临床前"这一侧。也就是塔夫茨口径里那 31%。
看一个能对账的案例。
英矽智能的 ISM001-055，后来叫 rentosertib，治的是特发性肺纤维化（IPF）。它有一项特别的记录：全球第一个"靶点由 AI 发现、分子由 AI 设计"、并且读出临床数据的小分子。
它的靶点 TNIK 是 AI 挖出来的，此前没人拿它做 IPF。分子由生成式平台设计。从治疗假设到临床前候选化合物，用了不到 18 个月；传统路径通常要 4 到 6 年，砍掉了大约七成时间。
更狠的是成本。这个临床前项目预算约 260 万美元，合成的分子一共只有 78 个。
78 个。传统上这个数字可能是几千。化学家以前的做法是：合成一个，测一次，改一个基团，再合成、再测，一轮轮熬。省下来的不只是合成的钱，是这一轮轮试错耗掉的时间和人力。跑得也快——从靶点发现到进入 I 期约 30 个月，行业平均是 5 到 6 年。
临床这边也有结果。IIa 期 GENESIS-IPF 试验在中国多个中心做了 71 例患者，最高剂量组 12 周后用力肺活量（FVC）比基线提升约 98 毫升，安慰剂组则是下降的。这项研究 2025 年登上了《自然·医学》。
再看别的案例。Generate:Biomedicines 的 GB-0895 是一款 AI 从头设计的抗 TSLP 抗体，治重度哮喘。I 期显示半衰期约 89 天，方向是做半年一次的给药。2026 年 1 月，它的全球 III 期首例患者给药，从发现到 III 期约 5 年。这是第一个走到 III 期的 AI 设计抗体。
反例也有。Exscientia 的 DSP-1181 在 2020 年成为首个进入人体临床的 AI 设计分子，2022 年因为疗效不达预期终止。
把案例和账单放在一起看：AI 在临床前这一段确实省了钱，省得还不算少。但这段只占账单的 31%，而且这 31% 里，最贵的是后面的临床前优化，不是最前面的点子。
这是全文最要命的一问。
2024 年，《Drug Discovery Today》上有一项研究，扫了 100 多家 AI 原生公司、2015 年以来进入临床的 75 个化合物，得出一组很有意思的成功率对照：
AI 发现的分子，I 期成功率 80% 到 90%，行业历史均值是 40% 到 65%。看起来是碾压。
到了 II 期，AI 分子的成功率约 40%，行业历史均值约 37% 到 40%。基本没差。
一期领先一大截，二期优势消失。为什么？
因为 I 期考的是安全性、药代、成药性。翻译成一句话：这分子是不是个"好分子"。这恰恰是 AI 最擅长的化学问题。
II 期考的是另一件事：这分子能不能真的改变一种复杂的人类疾病。这是生物学问题，不是化学问题。细胞表型不等于疾病，动物模型不等于患者。AI 还没跨过这道坎。
所以有分析直言：AI 现在很大程度上只是在制造"更快的失败"。
再往上看一层，整体临床失败率约 90% 这个数，多年来没被 AI 撼动。行业有个说法叫 Eroom 定律（把 Moore 倒过来写）：扣除通胀后，开发一款新药的成本大约每 9 年翻一倍。几十年了，定律还在生效。
为什么只加速分子设计、总账却不动？因为决定一款药生死的变量，从来不是分子设计得漂不漂亮。
AI 能设计出一个漂亮的分子，但它预测不了这个分子怎么变成一片药：它会不会结晶、在胃里溶解得够不够、和辅料的相容性如何、压片或冻干的工艺行为怎么样、从实验室到商业化怎么放大、在真实储存条件下放两年还稳不稳定。
这些恰恰是"杀死药物"的地方。研究中，70% 到 90% 的候选药溶解度很差，约 40% 的新化学实体因为水溶性差而无法上市。而一个化合物的配方组合可能多达几百万种，AI 目前没有有效覆盖。
配方之后还有生产放大、质量控制体系、稳定性数据。想申报，至少要有 12 个月的长期稳定性数据；一动辅料或工艺，整个稳定性计划可能要重来。这些环节没有一个是算法能跳过的，它们散落在账单最重的后半段。
也用得上，但要用对地方。
临床阶段 AI 真正能帮上忙的，是运营账，不是疗效账。
比如患者筛选：一项试验要招募符合几十条入组标准的患者，人工筛选误差大、速度慢。AI 做资格筛查的准确率据称可达 93%，能把试验周期缩短三到五成，方案和数据管理环节最多能降约四成的成本。选研究中心时，AI 的预测性选点能平均加快入组约 3 个月，入组速率最高快 37%。
真正的分界线在这里：AI 能帮你把试验跑得更快、更省，但帮不了你"这药到底有没有效"。入组、随访、审评受生物学和监管的刚性约束，不是算法能压缩的。
2025 年 1 月，FDA 发了史上第一份专门针对 AI 的药品开发指南草案，核心是"基于风险的可信度评估"。有一点很耐人寻味：它明确不涵盖"药物发现"环节，它管的是用 AI 生成、支撑监管决策所依据的数据。欧盟 EMA 的反思文件口径不同，覆盖了药物发现和整个生命周期，但采取非强制、基于风险的原则。
两边合起来看，监管关注的从来不是"AI 会不会选分子"，而是"AI 生成的数据能不能信"。
"省了多少钱"很容易被糊弄，换一组更难糊弄的数字。
第一组是管线。到 2026 年前后，进入临床的 AI 发现药物项目已超过 173 个：I 期约 94 个，II 期约 56 个，III 期 15 个。
第二组是终点。到今天为止，还没有任何一款"完全由 AI 设计"的药物获批上市。首个获批被普遍预期在 2026 年底到 2027 年之间，独立分析师给出的概率大约六成。
第三组是钱。礼来付给英矽智能 1.15 亿美元预付款，里程碑最高再加 26.3 亿；礼来还和英伟达签了 5 年最高 10 亿美元的联合 AI 实验室；诺华 2024 年与 Generate:Biomedicines 的合作是 6500 万美元预付款加逾 10 亿里程碑；诺和诺德 2026 年 4 月和 OpenAI 达成战略合作。2024 年，AI/ML 相关的生物制药交易总额接近 100 亿美元。另一边，Recursion 以约 6.88 亿美元全股票收购 Exscientia，拼出"最大的 AI 发现平台"。
| 指标 | 现在的位置 |
|---|---|
| 进入临床的 AI 药物 | 173+（I 期 94／II 期 56／III 期 15） |
| 已获批的 AI 设计药物 | 0 |
| 首个获批预期 | 2026 年底–2027，约 60% 概率 |
| 标志性交易 | 礼来 × 英矽智能，最高约 27.5 亿美元 |
| II 期成功率 | 约 40%，与传统药无差异 |
但这些钱证明的是"行业在下注"，不是"AI 已经赢了"。反例同时存在：Recursion 因疗效有限终止了核心肿瘤项目，2025 年裁员约两成；BergenBio 的 AXL 抑制剂在 10 例可评估患者中无缓解，股价一天跌掉约 75%；BenevolentAI 几经崩塌后退市。
真正能给 AI 制药打分的，是那 15 个正在 III 期的项目。
未来 12 到 24 个月，它们的读出会回答一个悬了十年的问题：AI 到底是把成功率抬上去了，还是只是让失败来得更快。Eroom 定律会不会被打破，不取决于发布会上的交易金额，取决于这批数据。
说到这里，该收个尾了。
AI 已经确定性地省下了"从想法到分子"这一段。这段便宜，但它就是快，快得实实在在。
而真正决定一款药生死的那一段，AI 还没进去。账单最贵的地方，还是老地方。
所以，问题或许从一开始就问错了。"AI 制药省了多少钱"，问的是一个比较容易好看的数。更该问的是另一个——
它有没有让一款药的生死判定，来得更早一点？
省下的时间和试错，如果能换来更早的失败、更少的患者陪着一起赌，那这笔钱就已经值了。至于剩下的账，得等 III 期的数据来结。